【摘 要】
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目的 探讨HLA单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疗效,观察其造血重建过程.方法 1例男性43岁PNH患者行单倍体造血干细胞移植.预处理方案为Flu/Cy(氟
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目的 探讨HLA单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疗效,观察其造血重建过程.方法 1例男性43岁PNH患者行单倍体造血干细胞移植.预处理方案为Flu/Cy(氟达拉滨/环磷酰胺).移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢素A+霉酚酸酯十甲氨蝶呤+ATG方案.移植单个核细胞6.51×108/kg,CD34+细胞4.62×106/kg.结果 移植后15天中性粒细胞＞0.5×109/L,移植后19天血小板＞20×109/L,移植后35天Ham's试验、糖水试验均转阴,CD55、CD59、FLAER结果均正常.随访222天,患者血常规、骨髓象正常,未发生急性GVHD,有慢性皮肤GVHD(局限性),治疗后好转,显示造血功能稳定重建.结论 本例单倍体造血干细胞移植治疗PNH获得成功,并且安全、有效.
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